ДНК имунотерапия срещу рядко дихателно заболяване

Voceryq (doruxapapogene ralaplasmid и lalikinogene sifuplasmid-gxfd) е за лечение на възрастни с рецидивираща респираторна папиломатоза (RRP). Това е рядко заболяване, причинено от човешки папиломен вирус (HPV), което води до образуването на малки, подобни на брадавици образувания в дихателните пътища на пациента.

 

„Възрастните, живеещи с рецидивираща респираторна папиломатоза

 

често се сблъскват с изтощителен и безмилостен цикъл от повтарящи се операции, контролирайки заболяването си, но никога не успявайки да го избягат напълно. Това одобрение е значим научен пробив: имунотерапия, базирана на плазмидна ДНК, която използва собствената имунна система на организма, за да се бори с основната причина за RRP", каза Карим Михаил, бакалавър по фармацевтика, магистър по науки, директор на Центъра за оценка и изследване на биологични продукти (CBER).

 

Агенцията основава това ускорено одобрение на данни от клинични

 

изпитвания, показващи, че лекарството помага за намаляване на честотата на хирургичните процедури, необходими за отстраняване на образувания при възрастни пациенти с RRP – междинна клинична крайна точка, която е разумно вероятно да предскаже клинична полза. Производителят трябва да проведе клинични изпитвания след одобрение, за да провери и опише клиничната полза от Voceryq.

 

RRP е рядко, хронично заболяване, при което подобни на брадавици

 

образувания, причинени от HPV типове 6 и/или 11, се образуват в дихателните пътища, най-често около ларинкса (гласната кутия), особено гласните струни. Тези образувания, наречени папиломи, могат да причинят симптоми като дрезгавост, хронична кашлица и промени в гласа, а в тежки случаи могат да се разпространят в други части на дихателните пътища, причинявайки затруднено дишане. Въпреки че операцията може да премахне образуванията, няма лечение и вирусът персистира в тъканта дори след отстраняването им, така че пациентите често се нуждаят от повтарящи се процедури в продължение на много години. В някои случаи RRP носи риск от превръщане в рак с течение на времето.

 

Новото лекарство е рекомбинантна плазмидна ДНК имунотерапия

 

която доставя два плазмида (малки парчета ДНК, първоначално получени от бактерии) в клетките на тялото, единият от които съдържа генетичните инструкции за специфични HPV протеини, а другият - молекула, усилваща имунния отговор, наречена IL-12. Терапията е предназначена да стимулира имунната система да реагира и да атакува клетки, заразени със специфичните типове HPV, които причиняват RRP (типове 6 и 11).

Медикаментът се прилага чрез интрамускулна инжекция с помощта

на устройството CELLECTRA 5PSP, което доставя дозата и улеснява електропорацията - техника, която използва кратки електрически импулси за временно и обратимо създаване на пори в клетъчните мембрани, за да се позволи доставянето на лекарството в клетките на тялото.

 

Безопасността и ефективността на препарата са оценени в отворено

 

многоцентрово клинично проучване при 32 възрастни, диагностицирани с RRP. Пациентите, отговарящи на условията, са претърпели две или повече операции за отстраняване на ларинготрахеални папиломи през 12-те месеца преди лечението с Voceryq, включително планирана операция при включване в проучването. Седем (27%) от 26 пациенти, които са претърпели поне три операции на изходно ниво, не са се нуждаели от никаква хирургическа интервенция през първата година след лечението.

 

Най-често съобщаваните нежелани реакции са към мястото на инжектиране

 

главоболие, умора, хипертония (високо кръвно налягане), гадене и замаяност. Нежеланите реакции, свързани с техниката на електропорация, могат да включват кратки мускулни контракции или тетания, временно кървене на мястото на приложение, тревожност, вазовагални реакции, включително замаяност и световъртеж, преходни промени в креатин фосфокиназата, еритем (зачервяване на кожата) на мястото на инжектиране и болка на мястото на инжектиране.

FDA предостави на Voceryq обозначения като „Пробивно лекарство" и „Лекарство за сирак"и предостави ускорено одобрение на Inovio Pharmaceuticals, Inc.