Hemgenix стана най-скъпото лекарство в света

Генната терапия за лечение на хемофилия мина дори рекордната цена на Zolgensma от 5.6 млн. лева, които дава здравната каса у нас

Новата терапия е на фармацевтичната компания CSL Behring, която се намира в Пенсилвания. Тя бе одобрена за употреба от Американската агенция по лекарствата и храните (FDA) тази седмица.

Какво е Hemgenix

Това е терапия, предназначена за лечение на Хемофилия В при възрастни. Тя се прилага еднократно, като целта й е да замести липсващия фактор в организма на човека, който спира кървенето. Hemgenix съдържа вектор, който носи гена, отговорен за кръвосъсирващия фактор 9. Инжектирането му помага на организма да започне да произвежда нужния протеин, за да се ограничи появата на кръвоизливи.

Безопасността на терапията

Тя е оценена на базата на две проучвания сред 57 възрастни мъже, тъй като те са по-засегната група от заболяването. Честотата на диагнозата е един човек на 40 000, с което тя се нарежда сред редките. Повечето пациенти са мъже, като има и носители сред жените, при които симптомите обаче рядко се изявяват. Нежеланите ефекти на Hemgenix включват повишаване на чернодробните ензими, главоболие и други грипоподобни неразположения.

Скъпо и още по-скъпо

След като FDA одобри за употреба генната терапия, американските медии съобщиха, че CSL Behring са обявили цената й – 3.5 млн. долара. С това тя стана най-скъпото лекарство. По-ниска остава цената и на другата генна терапия за Хемофилия А – Roctavian. Тя е на фармацевтичната компания Biomarin и струва около 2.5 млн. долара, но все още не е одобрена за употреба в САЩ, а само в ЕС. Така новите най-скъпи лекарства в света вече са за лечение на Хемофилия, а не за невро-мускулни заболявания.

Доскоро най-високата цена беше на Zolgensma на Novartis, която е за лечение на Спинална мускулна атрофия и също се прилага еднократно. Според анализ на National Institute for Health and Care Excellence (NICE) тя струва 1.9 млн. евро в повечето държави в света. Според справка в Goggle цената за САЩ е около 2.1 млн. долара.

Но най-скъпо е у нас

У нас обаче медикаментът на Novartis се продава по-скъпо заради нормативни пропуски на държавата, за които здравните власти знаят добре, но до момента не променят. Така по официална информация на здравната каса, вече година тя го плаща на 5.6 млн. лв., Ако здравните власти продължат да бездействат, не е ясно докога и колко по-скъпо ще продължим да плащаме най-скъпите терапии в света. А видно, техният брой се увелиава с всяка година, явно обаче това не е проблем за най-бедната държава в ЕС.