Novartis с компания за генна терапия
AveXis има няколко клинични изпитвания за лечение на спинална мускулна атрофия (СМА). Това е наследствено невродегенеративно заболяване, което се причинява от дефект в единичен ген. Заради това 9 от 10 деца с тази диагноза не доживяват до втория си рожден ден. Предполага се, че едно на всеки 6000 – 10 000 деца се ражда с подобен генетичен дефект.
„Придобиването на AveXis
ни дава невероятно възможност да променим грижата за хората със спинална мускулна атрофия. Вярваме, че терапията - AVXS-101, би могла да създаде възможности за децата и семействата, които са засегнати от проблема", каза изпълнителният директор на Novartis Вас Нарасиман. Според него сделката ще увеличи и портфолиото на компанията с първи по значимостта си терапии, както и тежестта й сред неврологията.
Агенцията по лекарствата и храните
в САЩ (FDA) вече даде на AVXS-101 статут на лекарство сирак за лечение на спинална мускулна атрофия. Получаване на разрешение за употреба се очаква да се финализира във втората половина на годината. А през 2019 г. терапията да е на американския пазар. Ако това се случи, лекарството ще е първото, което ефективно замества повредения ген. При клиничните проучвания то е показало, че е удължило живота на 15-те деца, при които е било приложено, добавят от Novartis.
Бизнесът представи приоритетите си
MSD с най-големи продажби за 2025 г.
Сердикамед се разширява
Фьоникс остава първи на пазара на лекарства
Две фирми жалят търга за центровете за инсулти
Нов ангиограф за УМБАЛ-Ст. Загора
УМБАЛ "Св. Ив. Рилски" се разширява
Ръст на пазара за ЯМР в Индия
24 болници са разширили дейността си
