Свят

ЕК разреши лекарство за дистрофия на Дюшен

13-06-2025 12:29

То е за амбулаторно прилагане на пациенти на шест и повече години, независимо от основната генетична мутация

ЕК разреши лекарство за дистрофия на Дюшен

Clinica.bg

press@clinica.bg

Европейската комисия (ЕК) издаде условно разрешение за пускане на пазара на лекарство за лечение на мускулната дистрофия на Дюшен (МДД), съобщиха оттам.

То е за амбулаторно прилагане на пациенти на шест и повече години, независимо от основната генетична мутация, за прием заедно с кортикостероиди.

МДД е рядко, прогресивно

невромускулно заболяване, причинено от мутации в ген. Одобрението на медикамента, който е на италиански консорциум, се основава на положителните резултати от EPIDYS фаза 3 многоцентровото, рандомизирано, двойно сляпо, плацебо-контролирано проучване (NCT02851797).

В него са били включени

амбулаторно общо 179 момчета на шест или малко над шест годишна възраст. Те са получавали лекарството два пъти дневно, или плацебо, в допълнение към терапията с кортикостероиди. EPIDYS е постигнало своята първична крайна цел, демонстрирайки статистически и клинично значима разлика във времето за завършване на оценката за добри резултати в четирите стъпки.

Необходимо е те да бъдат

преминати за получаване на разрешение за употреба. Резултатите сочат, че препаратът намалява развитието на заболяването. Те са публикувани в The Lancet Neurology през март 2024 година.

Още по темата