Генна терапия за синовиален сарком

За първи път FDA разрешава TCR терапия за онкологично заболяване, тя е направена от модифицирани човешки клетки на имунната система

Afami-cel е направена от Т-клетки (от имунната система) на самия пациент. Те се събират от кръвта на човека и се обработват генетично в лаборатория, след което отново се връщат в пациента. Модифицираните клетки произвеждат Т-клетъчен рецептор, който може по-добре да разпознае и да се залепи за белтъци на име MAGE-A4, които се намират в раковите клетки.

На практика afami-cel е подобна

на по-известните CAR T-клетъчни терапии, които бяха одобрени за онкологични заболявания от 2017 г. Между двата вида обаче има две съществени разлики. Първата е, че CAR-терапията рецепторите, които се използват, са синтетично направени, докато при новата те се добиват по естествен път от човешкия организъм. Втората разлика е, че СAR терапията се насоча към протеини по повърхността на раковите клетки, а новата може да се закрепва и за части от абнормни протеини , които традиционно са вътре в клетката, но са изкарани на повърхността им.

Afami-cel е одобрена за употреба

при пациенти с позитивни тумори за MAGE-A4 и определени видове на HLA протеини. Разрешението е дадено на база клинично изпитване от 44 души с метастатичен синовиален сарком. Терапията е свила тумора при 19 от тях, като средното време, за което туморът не нараснал е 6 месеца. Изследването е било спонсорирано от компанията Adaptimmune.

Според изследователите новата терапия

дава надежда за хората с това рядко заболяване, което се среща сред един на 1000 души. При него ракът се появява в меките тъкани на мускулите или лигаментите около ставите. За съжаление обаче една трета от пациентите развиват тумора преди да навършат 30 години, а възможностите на медицината са ограничени.