Zolgensma остана извън позитивния списък

Новият списък с нерегистрирани лекарства е със 110 медикамента. Сред тях има много евтини лекарства, които вече не се внасят по официалния ред, а са нужни за лечението на пациентите. Затова те се осигуряват по този начин, чрез заявки на болниците, където се лекуват съответните хора, макар и на малко по-високи цени.

В списъка обаче фигурират и някои

изключително скъпи терапии най-вече за редки заболявания. Пример за тях са Zolgensma (Onasemnogene abeparvovec) и Upstaza (Eladocagene exuparvovec). Първата е за лечение на спинална мускулна атрофия, а втората за разстройства на обмяната на ароматните аминокиселини.

Цената на Zolgensma в света е около

$2 млн. и то без отстъпките, които производителят дава на фондовете. Както clinica писа, у нас тя се плащаше по-скъпо - за 5.6 млн. лв. В същото време четирите деца, на които се приложи терапията за съжаление не успяха да се възстановят и починаха. Производителят кандидатства за включване в позитивния списък, което щеше да доведе до регулиране на цената, но явно не е получил одобрение от НСЦРЛП. Така вноса на тази терапия продължава по стария ред - като нерегистрирана, вероятно отново на по-висока цена, отколкото в САЩ и останалите западни държави.

Аналогичен е принципът, на който

се внася и другата генна терапия - Upstaza. Нейната цена обаче е още по-висока - $3.7 млн. за доза без отстъпките. Терапията е разрешена за употреба в ЕС и Англия, а в момента тече процедура в САЩ. Оценката на NICE показва, че на Островите тя ще се плаща на 3 млн. лири. но без в тях да са вклщчени отстъпките, които производителят прави. За България те ще са недостъпни, защото терапията не е регистрирана официално.

Upstaza е предназначена за лечение

както на деца над 18 месеца, така и на възрастни хора. Приложението й се прави с помощта на неврохирург. Тя има за цел да компенсира дефицита на ензим, който се появява заради мутация на ген. Въпросният ензим е нужен, за да може организмът на човек да произвежда допамин, невротрасмитер, който помага и за контрола на движението. Терапията трябва да осигури нужните условия на нервните клетки, за да произвеждат липсващия ензим и оттам на допамин. Тази терапия, както и първата, въпреки декларираните възможности за подобряване на пациентите, все още са под наблюдение. Оценката на ползите и рисковите от прилагането им е много трудно заради малкото пациенти, при които се употребяват, тъй като става дума за редки диагнози.

Високата цена на тези лекарства-сираци

е изпитание за всяка здравна и социална система, но парадоксалното е, че в богатите страни като Англия, САЩ и т.н. те се плащат от фондовете след официално регистрирана цена и отстъпки, а при нас - както решат вносителите, тоест търговците на едро, които ги внасят. Здравните власти обещаха, че ще предприемат промени, които да засегнат и този аспект на вноса на нерегистрираните медикаменти, но мерките се оказаха палиативни. В резултат на това бюджета на НЗОК за лечение в чужбина, през който основно се финансират тези лекарства порасна значително - над 70 млн. за м.г.