Свят

FDA одобри терапия за деца с рядко заболяване

19-03-2024 11:43
Тя е генна и ще се прилага срещу метахроматична левкодистрофия, която засяга мозъка и нервната система, инвалидизираFDA одобри терапия за деца с рядко заболяване
Clinica.bg

press@clinica.bg
Администрацията по храните и лекарствата на САЩ (FDA) одобри първата генна терапия за деца с рядкото заболяване метахроматична левкодистрофия, съобщиха оттам.
Препаратът се нарича Lenmeldy (atidarsagene autotemcel). Той е предназначен както за пациенти с предсимптоматична късна инфантилна, така и за предсимптомна ранна ювенилна или ранна симптоматична ранна ювенилна метахроматична левкодистрофия (MLD). Заболяването засяга мозъка и нервната система и води до инвалидизация.

Причина за него е дефицитът на

ензима арилсулфатаза А (ARSA), в резултата на което в клетките се натрупват сулфатиди (мастни вещества). Следва увреждане на централната и периферната нервна система. Губи се двигателната и когнитивната функция, а смъртта настъпва рано. Изчислено е, че в САЩ MLD засяга един на всеки 40 000 души. Към момента не е познато лечение и обикновено то се изразява в поддържащи грижи и подтискане на симптомите. Препаратът Lenmeldy се прилага еднократно с инфузия. 

Той е направен от собствените

хематопоетични (кръвни) стволови клетки (HSCs) на пациента. Те обаче са модифицирани така, че включват функционално копия на гена ARSA, и се трансплантират отново на болния. Така се подпомага разграждането на натрупаните сулфатиди, което спира прогресирането на МLD. Безопасността и ефективността на терапията е оценена на базата на данни от 37 деца, третирани с нея.

При тях рискът от тежко двигателно

увреждане и смърт е намаляло значително в сравнение с нелекуваните. 71% от тях са можели да ходят без чужда помощ, като 85 % са имали нормални показатели за интелигентност и говор. Най-честите нежелани реакции на препарата са треска и нисък брой бели кръвни клетки, рани в устата, респираторни инфекции, обрив, вирусни и стовашночревни инфекции и увеличен черен дроб. Освен това, лечението с Lenmeldy може да доведе до кръвни съсиреци или енцефалит.

1 млн. за ваксини и тестове за коклюш

1 млн. за ваксини и тестове за коклюш

Средствата са одобрени от кабинета и ще бъдат приведени по бюджета на здравното министерство
Половината заповеди за лечение в чужбина са за лекарства

Половината заповеди за лечение в чужбина са за лекарства

Над 77 млн. е дала здравната каса миналата година, близо 97% от тях са отишли за медикаменти и медицински изделия, същото е и през тази

Касата преполови парите за онколекарства

Касата преполови парите за онколекарства

За първите 4 месеца на годината фондът е платил 418 млн., затова компаниите ще настояват за допълнителни средства за медикаменти от 100 млн.
Обновяват фарма ръководството по пневмология

Обновяват фарма ръководството по пневмология

Актуализира се правната регламентация на терапевтичния подход при лечение на туберкулоза и белодробна болест, причинена от нетуберкулозни микобактерии
Още месец без износ на инсулин

Още месец без износ на инсулин

Здравният министър д-р Галя Кондева удължава срока на заповедта до 16 юни, съобщиха от МЗ

Обжалват указанията за медицински храни

Обжалват указанията за медицински храни

Националната мрежа за децата иска отмяната и пренаписването им, защото смята, че има дискриминативни текстове, които ще лишат пациентите от безплатната помощ
НЗОК с инструкции за безплатната терапия за редки болести

НЗОК с инструкции за безплатната терапия за редки болести

Пациентите над 18 години ще могат да продължат да я получават срещу сключването на договор, гласят правилата

Болницата в Бургас не е издала е-рецепта

Болницата в Бургас не е издала е-рецепта

Вижда се, че пациентът не може да си получи лекарствата, а аптеката, ако ги отпусне, ще направи нарушение, казва Димитър Маринов
„Сърце и мозък

„Сърце и мозък" с рецепта само за една аптека

Предписанието за лекарства не могло да бъде открито в друг обект в центъра на Бургас
Дете започна да чува след генна терапия

Дете започна да чува след генна терапия

То бе с вродена глухота поради слухова невропатия, новият подход бе приложен за пръв път в университетската болница в Кеймбридж
1 2 3 4 5 ... 189 »
Видео преглед

По следите на здрaвната реформа с clinica.bg

СПРАВОЧНИК
Според вас в страната има ли нужда от още болници за активно лечение?

Май 2024 Предишен Следващ