Иновации

ЕМА препоръча седем нови лекарства

18-12-2023 05:38

Сред тях е и първата терапия с редактиране на гени за лечение на бета-таласемия и тежка сърповидноклетъчна болест

Clinica.bg

press@clinica.bg

EMA препоръча седем лекарства за одобрение. Това стана по време на заседанието на Комитетът по лекарствата за хуманната медицина (CHMP) към европейския регулатор през декември 2023 г.

Комитетът препоръча да се издаде условно разрешение за пускане на пазара на Casgevy* (exagamglogene autotemcel). Лекарственият продукт е за модерна терапия (ATMP) за лечение на зависима от кръвопреливане бета-таласемия и тежка сърповидноклетъчна болест - две наследствени редки заболявания, причинени от генетични мутации, които засягат производството или функцията на хемоглобина.

Това е първото лекарство, в което

се използва CRISPR/Cas9 - нова технология за редактиране на гени. Положително становище бе дадено и за Skyclarys* (omaveloxolone) за лечение на Атаксия на Фридрайх - наследствено заболяване, което причинява редица симптоми, влошаващи се с времето, включително затруднено ходене, мускулна слабост, проблеми с говора и др.

Зелена светлина бе дадена и за Velsipity (etrasimod) за лечение на пациенти с умерен до тежък улцерозен колит.

Четири генерични лекарства получиха

положително становище от комитета. Едно от тях е Farma (dabigatran etexilate) за профилактика и лечение на венозни тромбоемболични събития, както и на дълбока венозна тромбоза и белодробна емболи и за профилактика на инсулт и системна емболия. Одобрен и е медикаментът Ibuprofen Gen.Orph (ibuprofen) за лечение на хемодинамично значим патентен дуктус артериозис при преждевременно родени бебета с гестационна възраст под 34 седмици.

Другите две одобрени генерични

лекарства са Mevlyq (eribulin) за лечение на рак на гърдата и липосарком - рядък вид рак, който се развива в мастната тъкан и Pomalidomide Viatris (pomalidomide) за лечение на възрастни пациенти с рецидивирал и рефрактерен мултиплен миелом, рак на костния мозък.

След повторна проверка CHMP потвърди първоначалната си препоръка да не подновява условното разрешение за търговия с Blenrep* (belantamab mafodotin) - лекарство, използвано за лечение на множествен миелом.

Спират лекарства заради грешни проучвания

Комитетът по лекарствата за хуманната медицина (CHMP) на ЕМА препоръча спиране на разрешенията за търговия с редица генерични лекарства, тествани от Synapse Labs Pvt. Ltd, договорна изследователска организация (CRO), разположена в Пуна, Индия.

Препоръката е следствие от проверка на добрата клинична практика (ДКП), която показа нередности в данните от изследванията, недостатъци в документацията им и др. Това породи сериозни опасения относно валидността и надеждността на данните от изследванията за биоеквивалентност, проведени в CRO.

За да стигне до заключението си за над 400-те лекарства, тествани от Synapse Labs от името на компании от ЕС, CHMP разгледа цялата налична информация, включително данни за биоеквивалентност, които потенциално са налични от други източници.

Още по темата