ЕМА предупреждава за Zolgensma

В директна комуникация медиците ще получат информация за възникнали фатални случаи и обновени правила за пациентите

Причина за решението са фатални инциденти на остра чернодробна недостатъчност, които са били докладвани. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) е генна терапия за лечение на Спинална мускулна атрофия, което е сериозно рядко заболяване. Медикаментът се използва еднократно при бебета, след което проблемът трябва да е решен. Заради малкото на брой на пациенти в света, както и заради еднократното приложение на медикамента, цената му е изключително висока - около $2 млн., с което до средата на миналата година то беше и най-скъпото в света.

Клиничното му приложение обаче показа,

че в някои случаи се стига до фатални инциденти заради настъпила чернодробна недостатъчност. Това накара ЕМА да предупреди лекарите в директна комуникация да обръщат повече внимание на чернодробните функции на пациентите, при които го прилагат. Ако децата се влошат и не отговарят адекватно на лечението с кортикостероди, медиците трябва да се консултират с детски гастроентеролог или хепатолог.

Предупрежденията и инструкциите за поведение ще бъдат съгласувани с още два комитета в ЕМА - за иновативни терапии и човешки медикманти, едва тогава те ще бъдат разпространени сред лекарите и публикувани на сайта на агенцията.

Zolgensma не е единствената иновативна

и скъпа терапия, при която се появиха нежелани инциденти. В края на миналата година доклад на американския конгрес установи, че има сериозно разминаване между ползите от прилагането на иновативната терапия Aduhelm за Алцхаймер и високата му цена. ЕМА не одобри препарата за употреба в ЕС, американската агенция по лекарствата обаче смята, че забележките са неоснователни.