2022 донесе нови терапии за редки болести

Две бяха одобрените от ЕМА за пациентите с Хемофилия, сред останалите са тези за болестта на Ниман-Пик и Прогерия

Две от деветте безспорни иновации, върху които ЕМА постави акцент през годината са терапиите за Хемофилия. Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) е първата генна терапия за лечение на Хемофилия A за възрастни, които нямат фактор VIII инхибитори и антитела към адено-свързания вирус тип 5 (AAV5).

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)

пък бе първата генна терапия за лечение на Хемофилия B при възрастни без фактор IX инхибитори. Тя се прилага еднократно и дава възможност на организма да замести липсващия фактор. С появата си медикаментът оглави и класацията на най-скъпите лекове.

Xenpozyme (olipudase alfa) е друга

терапия за рядка болест - тази на Ниман-Пик. Това отново е първата терапия, която дава надежда не само за палиативни грижи, а за по-сериозна помощ на пациентите. Zokinvy (lonafarnib) пък е първото лекарство за децата с Прогерия. Диагноза, която е изключително рядка и засяга едно на 4 милиона раждания.

Ebvallo (tabelecleucel) е друга

от деветте терапии. Тя е предназначена за лечение на усложненията след трансплантация при възрастни и деца. Сред безспорните иновации се нарежда още и Beyfortus (nirsevimab) за превенция на респираторния синциален вирус (RSV) при новородените, за които инфекцията може да е много опасна.

Изминалата година донесе нови

надежди и за хората с нкологични заболявания в ЕС. ЕМА одобри Tecvayli (teclistamab) за лечение на мултипленна миелома, при които предишните терапии не са дали ефект. Kimmtrak (tebentafusp) е монотерапия за лечение на възрастни с рядка форма на рак на окото.