с поглед в бъдещето

Дали сме над 16 млн. лв. за Спинраза

16-04-2021 06:45
Генните терапии се превръщат във все по-голямо финансово предизвикателство, вече има лекарство на стойност $2.5 млн. за пациентДали сме над 16 млн. лв. за Спинраза
Clinica.bg

press@clinica.bg

България е платила над 16 млн*. лв. за Спинраза през 2002 г., показва анализ „Генни терапии - Предизвикателства пред достъпа до иновация", изготвен по поръчка на НЗОК. Този вид иновации ще се превръща във все по-голямо изпитание за финансиращите системи на всяка една държава заради огромните разходи, до които водят. Най-скъпата терапия засега струва $2.5 млн. за човек. Затова е нужно промяна в работата на здравните системи и адекватни механизми за споделяне на финансовия риск, смятат анализаторите. A защо не и преосмисляне на ценообразуването при иновациите.

Над 8 млн. евро е дала здравната каса през 2020 г. за заплащане на медикамента Спинраза у нас, показва анализът по поръчка на НЗОК. Терапията се използва за лечение на деца със спинална мускулна атрофия (СМА). Увеличението на разходите за иновативни медикаменти е неизбежно във времето, заради появата, както на нови пациенти, така и на все по-модерни и изключително скъпи молекули, които фармацевтичните компании пускат на пазара. Генните терапии пък са най-типичния пример в това отношение.


Цената

 

На $2.15 млн. възлиза терапията със Zolgensma - генна терапия за СМА, което я прави най-скъпото лекарство за еднократна доза до момента, се казва в анализа. Тя обаче не е прецедент, стойността на лечение на пациент с подобни продукти е от порядъка на няколко стотин хиляди до няколко милиона лева на година. В същото време прогнози показват, че приблизително 350 000 пациенти се очаква да бъдат лекувани с 30 до 60 генни иновативни продукти до 2030 г.


И това е само началото


Само през 2018 г. инвеститори са вложили над 13 милиарда щатски долара във високотехнологични терапии, включително клетъчна, генна и генно-модифицирана клетъчна терапия, казват експертите в анализа. Повече от 900 компании в световен мащаб работят по въпроса, а провеждащите се клинични изпитвания за клетъчна и генна терапия са над 1000 в момента. Според специалистите след 2025 г. ще се одобряват от 10 до 20 нови терапии годишно, като процесът вероятно ще се ускори с времето.


Опасенията


Всичко това дава надежда за някакво лечение или подобряване на много тежки заболявания - метахроматична левкодистрофия, спинална мускулна атрофия, тежък комбиниран имунодефицит,наследствена ретинална дистрофия, неоперабилен меланом с регионални или далечни метастази, рецидивиращ или рефрактерен мантийно-клетъчен лимфом (MCL), зависима от трансфузия бета-таласемия, B-клетъчна остра лимфобластна левкемия (ОЛЛ)..Очаква се в близките 5 години фармацевтичната индустрия да осигури качествено нов тип терапии за болест на Алцхаймер, хемофилия тип В, някои онкологични заболявания, резистентни на антибиотици инфекции и други. Към момента, в процес на клинично изпитване са около 300 такива терапии, от които 111 са в областта на онкологията. В същото време обаче тези иновации поставят много въпроси и страхове пред всички участници в здравеопазването. И те са свързани с финансирането и достъпа, както и с адекватното прилагане на модерните лечения. Защото те са подходящи за специфични групи пациенти, нужно е извършването на специфични изследвания, за да се определят тези хора и да има смисъл от терапията. В противен случай средствата за лечението отиват на вятъра и отнемат възможността за лечение на друг човек, при когото би имало смисъл от подобна скъпа терапия. Към момента тези процеси у нас не са добре регламентирани.

„Необходима е точно дефинирана диагноза, поставена въз основа на геномно-базирана стратегия за тестване, предоставяща информация за специфичната генетична мутация, която да предшества лечението с цел точна идентификация на популацията от пациенти, които ще се възползват от in vivo генна терапия. Стратегиите за идентифициране на причините за генетични мутации се подобряват след развитието на NGS. Тези технологии стимулират клиничното приложение на геномни диагностични тестове", казват анализаторите. Това обаче е изправено пред някои препятствия - бързото генериране на огромни количества секвенции представлява огромно предизвикателство за интеграцията на данните. Необходимо е да се разберат принципите, предимствата и ограниченията на биоинформационните инструменти, така че да се създадат подходящи методики, способни да генерират надеждни аналитични резултати, както и да се създаде надеждна база данни с референтни ДНК/РНК проби, допълват експертите.


И още


Нужно е и преразглеждане на методологията за оценка на здравните технологии, за да може да има адекватна преценка за публичното финансиране. Според експертите пред това предизвикателство е изправена дори една от най-авторитетните институции в областта – английската NICE. Тя е признала, че има нужда от реформи в методите за оценка и адаптацията им към промените в здравната система. Всичко това води и до последната брънка – моделите на финансиране. За да стигнат парите на обществата и скъпите терапии, които понякога водят до повишаване на живота едва с месец или два, е нужно споделяне на риска между здравната каса и фарамакомпаниите. В момента у нас има подобен механизъм, който обаче може да се наложи да се усъвършенства.

Моделите

Те са много. Споразуменията на база финансови показатели са най-прости. Такива са плащане за определен брой пациенти, също така когато специфичната диагностика за конкрентите пациенти е за сметка на индустрията или

когато началното лечение се плаща от фирмата. Друг вид са споразуменията, при които реимбурсацията зависи от конкретни здравни резултати, измерени в реалния живот (real-world data (RWD):
Outcomes-guarantee - платецът не заплаща лечението при липса на ефект
Patient level - за всеки конкретен пациент, за който има данни, че лечението не е довело до ефект, фирмата плаща лечението
Population level - в този вид споразумения рискът се изчислява с епидемиологични данни, например за смъртност при конкретна диагноза

Трети вид споразумения почиват на здравни резултати от епидемиологично проучване. Всеки един от различните видове споразумения има своите предимства и недостатъци, а изборът е въпрос на управленско решение и трябва да бъде направен внимателно само след като са разгледани всички възможни сценарии и бъде избран най-подходящият вид за конкретния продукт, индикация, таргетна популация, наличие/липса на данни, обобщават анализаторите. Всичко това е така, още по-интересно е как ще се случи в страна като България, където все още няма електронна здравна система, а данните от проследяването ефекта на терапиите тепърва прохождат и все още са тайна за обществото. Още по-важен обаче е въпросът дали споразуменията за споделяне на риска ще бъдат достатъчни и не е ли време, за да имаме достъпни иновации, да се премине към цялостна ревизия на механизма на ценообразуване и въвеждане на таван, така че пациентите наистина да могат да бъдат лекувани. 

 

Що е то генна терапия?

 

Генната терапия е техника, която модифицира гените на човек, за да може да се предостави пълно излекуване на дадено заболяване. Генните терапии могат да работят по три механизма - замяна на болестотворния ген със здраво негово копие; инактивиране на ген, причиняващ заболявания, който не функционира правилно; въвеждане на нов или модифициран ген в тялото на човек, за да се подпомогне лечението на дадено заболяване. До края на 2022 г. се очаква одобрението на около 40 нови генни терапии.

Видове:

 Плазмидна ДНК. Кръговите ДНК молекули могат да бъдат генетично конструирани, за да носят терапевтични гени в човешките клетки;

 Вирусни вектори. Вирусите имат естествената способност да доставят генетичен материал в клетките и следователно някои продукти за генна терапия се получават именно от тях. Веднъж след като вирусите са модифицирани така, че способността им да причиняват инфекциозни заболявания е премахната, тези модифицирани вируси могат да се използват като вектори (носители) за пренасяне на терапевтични гени в човешките клетки;

 Бактериални вектори. Бактериите могат да бъдат модифицирани с цел предпазване от причиняване на инфекциозни заболявания и след това да се използват като вектори (носители) за пренасяне на терапевтични гени в човешките тъкани;

 Технология за редактиране на човешки гени. Целта на генната редакция е да бъдат разрушени вредните гени или да се поправят мутирали такива;

 Терапия, произхождаща от модифицирани гени на пациента. Клетките се отстраняват от пациента, генетично се модифицират (често се използва вирусен вектор) и след това се връщат обратно в пациента.

* - разходите са брутни, преди прилагането на отстъпки.


Пфайзер изпитва ваксината срещу Омикрон

Пфайзер изпитва ваксината срещу Омикрон

Тя ще се тества с три дози при неваксинирани и с четвърта игла при хората с бустер
Над 32 млн. заявки по е-книжките

Над 32 млн. заявки по е-книжките

До този момент само от хартия са спестени над 160 хил. лв. на хронично болните пациенти, казват от Информационно обслужване
Виртуална биобанка за туморни тъкани

Виртуална биобанка за туморни тъкани

По проекта у нас работят млади учени от МУ-Плевен, ръководителят д-р Мариела Василева-Славева бе наградена с приза „Предприемач на науката"
Учени от БАН със световен рекорд

Учени от БАН със световен рекорд

Той е за разработен алгоритъм подобрен с над три порядъка и намиращ широко приложение, включително и в здравеопазването
ЕМА предупреди за риск при Mavenclad

ЕМА предупреди за риск при Mavenclad

Употребата на лекарството за МС може да предизвика нежелани увреждания на черния дроб

НЗОК със стария бюджет до 31 март

НЗОК със стария бюджет до 31 март

Депутати и експерти обещаха да намерят бързо решение на проблема с „безплатните" протези

Имунитетът от настинка пази и от КОВИД

Имунитетът от настинка пази и от КОВИД

Хората с високи нива на Т-клетки от други вируси е възможно да бъдат предпазени от SARS-CoV-2, установиха учени от Лондон
Новият Механизъм да се отложи за май

Новият Механизъм да се отложи за май

В противен случай има риск фармацевтичните компании да не могат да изпълняват ангажиментите си

 Пфайзер/Байонтех с ваксина срещу херпес зостер

Пфайзер/Байонтех с ваксина срещу херпес зостер

Бъдещият продукт на двата фармацевтични гиганта ще е на базата на РНК технологиите
Над 90 нови лекарства за годината

Над 90 нови лекарства за годината

Сред тях са ваксините за КОВИД, генна терапия за миелома и лечение за агресивна форма на рак на гърдата, отчетоха от ЕМА

1 2 3 4 5 ... 126 »
Преглед

На вашите въпроси отговарят специалистите от Болница "Тракия"

СПРАВОЧНИК
Къде в здравеопазването трябва да има най-големи инвестиции в Бюджет 2022 ?

Януари 2022 Предишен Следващ